Léčba
Jakou léčbu zvolit?
Výhody a nevýhody, proč rodiče zvolili léčbu Zolgensmou.
Maminka by vám ráda sdělila, proč se s tatínkem rozhodli právě pro tento druh léčby.
Třeba bude příspěvek nápomocný pro nějaké rodiče, kteří řeší stejnou situaci. Otázka, proč se rozhodli rodiče SMÁčků pro dané typy léčeb, zajímaly i mé rodiče. Lékaři jim nabídli, že jim zprostředkují kontakt na moc milou rodinu, která má také děti trpící SMA. A že se jich mohou zeptat na otázky, které by jim mohly pomoci ve výběru níže zmíněných léčeb. Rodina souhlasila a za to jsme jim nesmírně vděční. Díky jejich odpovědím získali naši odpovědi na to, co potřebovali vědět.
Takové malé upozornění, nikdo vám neřekne a nenadiktuje (ani rodiny, co si tím prošly, ani lékaři), vyber si tohle a tamto, protože…..!!! Ale dostanete odpovědi na otázky, proč si zrovna konkrétní typ léčby vybraly, co pro ně je/bylo výhodou vybrané léčby, jak u nich vypadal průběh po podání léku. Tyhle všechny informace byly pro maminku s tatínkem velkou pomocí, mohli si srovnat všechny PRO a PROTI a rozhodnout tak NEJLÉPE O MÉM ŽIVOTĚ. Protože rozhodnutí je třeba v případě Zolgensmy nevratné.
Léčiva u nemoci SMA, kterými lze zastavit progresi nemoci, tzn. nemoc se jimi vyléčit nedá, ale zastaví se, na trhu najdeme zatím tři.
1.
Spinraza
Bezbarvý injekční roztok, který se aplikuje jedinci lumbální punkcí do páteře. Léčba má předem definované schéma podávání. Léčba s tímto lékem je doživotní. Docházíte tedy ob 4 měsíce na již zmíněnou bolestivou aplikaci a to až do konce života. Více podrobných informací zde:
https://smaci.cz/.../spinraza/spinraza-kompletni-informace2.
Evrysdi
Podává se ve formě prášku či roztoku ústně a to KAŽDÝ DEN. Velmi důležité je dodržovat skladování a uchovávání léku, nejen v domácím prostředí, ale také v případě cestování, mimo domov. Zároveň jak prášek, tak roztok mají omezenou dobu použitelnosti a je zapotřebí je aplikovat ihned po natažení do stříkačky. Více podrobných informací zde:
https://smaci.cz/lecba.../evrysdi/evrysdi-zakladni-informace3.
ZolgenSMA
Tento lék byl schválen u EMA 19.5. 2020. VZP začala proplácet léčbu tímto zázrakem pár měsíců poté a to 16.12.2020. Zolgensma se aplikuje pouze JEDNOU, a to pomocí infuze do žíly. Lék kape necelou hodinku. Do těla je lék vpraven pomocí tzv. virových obalů. Proto ta přísná izolace po aplikaci, jelikož na tento lék nemají jedinci vybudovanou imunitu a je nutné zamezit, aby si imunitu na lék jedinci vybudovali. To by pak neměl lék již smysl. Lék je výjimečný v tom, že PLNĚ nahradí chybějící gen tvořící protein, který potřebují svaly, aby mohly správně fungovat.
Jenomže je zde i spousty otázek a nejistot. Existují pouze pětileté studie o léčbě Zolgensmou. Pokud se lék jednou do žíly vpraví, NELZE ho vzít zpět. NELZE ho z těla již nikdy “vyndat”. Mimo jiné, lék nemusí být vhodný pro každé tělíčko jedince. Lék způsobuje mnoho vedlejších účinků (poškozuje játra, imunitu aj.), takže abyste byli vhodní, musíte mít výsledky vhodné pro podání. V PŘÍPADĚ ZOLGENSMY MÁ LÉK JEDNO VELKÉ OMEZENÍ. Lék lze aplikovat pouze do určitého věku jedince a to do 2 let, a také do určité váhy (13,5kg). Více podrobných informací zde:
https://smaci.cz/lecba-a-pece/zolgensma
Zde tedy ve zkratce shrnutí, jakou léčbu v případě SMA lze vybrat.
Proč se maminka s tatínkem rozhodli tedy pro Zolgensmu?
Po veškerých vysvětleních a informacích ze strany lékařů, po diskuzi s naší rodinou, po načtení mnoha studií jak v ČJ, tak v AJ tatínkem, se rodina rozhodla pro Zolgensmu. Nemoc mi byla diagnostikována v době, kdy nemoc naplno naštěstí nepropukla. Byla zachycena v momentu, kdy jsem nejevila typické příznaky. A hlavně, maminka zachytila nemoc, kdy je ještě možné ten vzácný lék dostat(bylo mi 10 měsíců). V PŘÍPADĚ ZOLGENSMY MÁ LÉK JEDNO VELKÉ OMEZENÍ. Lze jej přirovnat k tomu, že se Zolgensmou hrajete závod s časem. Lék lze aplikovat pouze do určitého věku jedince a to do 2 let, a také do určité váhy (13,5kg).
Díky bohu já ten závod vyhrála. A to na plné čáře. Lék mi byl aplikován včas, ale s nemocí a jejími “následky” budu bojovat napořád.
E.
